Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA (CN3)

Durata 36 mesi: 01/11/2022 – 31/10/2025 (prorogato al 30/04/2026)
Finanziamento totale: 4.804.438,80 €
Proponente: Università degli studi di Padova

Il progetto Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA è l'hub italiano per lo sviluppo di terapie geniche e farmaci a RNA di nuova generazione. 
Utilizzando l'Intelligenza Artificiale e il Machine Learning, accelera la scoperta di cure per malattie rare, cancro e patologie neurodegenerative. 
Il suo obiettivo è trasformare la ricerca scientifica in prodotti farmacologici reali, gestendo tutto il processo: dalla progettazione delle molecole ai sistemi di trasporto nel corpo (delivery), fino alla validazione clinica e ai controlli di sicurezza.

L'Università di Firenze partecipa agli Spoke 2, 3 e 5.
I Dipartimenti coinvolti sono: Medicina Sperimentale e Clinica (DMSC), Neuroscienze, Area del Farmaco e Salute del Bambino (NEUROFARBA), Scienze Biomediche, Sperimentali e Cliniche “Mario Serio” (SBSC), Scienze della Salute (DSS), Chimica “Ugo Schiff” (DICUS), Ingegneria dell’Informazione (DINFO).

Descrizione degli Spoke

• Spoke 1 – Malattie Genetiche (leader: Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia)
• Spoke 2 – Cancro (leader: Sapienza Università di Roma)
• Spoke 3 – Neurodegenerazione (leader: Istituto Italiano di Tecnologia - IIT)
• Spoke 4 – Malattie metaboliche e cardiovascolari (leader: Università degli Studi di Padova)
• Spoke 5 – Malattie infiammatorie e infettive (leader: Università degli Studi di Siena)
• Spoke 6 – Sviluppo di farmaci RNA (leader: Consiglio Nazionale delle Ricerche - CNR)
• Spoke 7 – Biocomputing (leader: Università degli studi di Bari “Aldo Moro”)
• Spoke 8 – Piattaforma per il trasporto di RNA/DNA (leader: Università degli Studi di Napoli "Federico II")
• Spoke 9 – Dall'obiettivo alla terapia: Centro di Competenza Farmacologia, Sicurezza e Normativa (leader: Università degli Studi di Milano)
• Spoke 10 – Sviluppo preclinico, produzione GMP e sperimentazioni cliniche di GTMP (leader: Ospedale Pediatrico Bambino Gesù)

Obiettivi del progetto

• Indagare i meccanismi fondamentali della terapia genica e a RNA e le loro applicazioni terapeutiche per tradurle in prodotti farmacologici.
• Supportare lo sviluppo e la produzione di medicinali a RNA, anche attraverso la creazione di infrastrutture all’avanguardia (Gene Therapy Center, RNA Production Platform) e la formazione avanzata di figure specializzate (PharmaTech Academy, National PhD).